將藥物遞送入大腦細胞內一直是醫生治療腦神經(jīng)疾病時(shí)面臨的重大挑戰。最近，英國科學(xué)家研發(fā)出了一種能將藥物直接遞送入大腦細胞內的方法，攻克了治療阿爾茨海默病、帕金森病和肌肉萎縮癥的重大障礙。研究發(fā)表在《自然—生物技術(shù)》（Nature Biotechnology）雜志上。

    目前，治療腦神經(jīng)疾病面臨的挑戰之一是找到讓藥物突破血腦屏障的方法。血腦屏障是介于血液和腦組織之間的屏障結構，其對血液中的物質(zhì)進(jìn)入大腦具有選擇性通透的作用，能在阻止細菌的同時(shí)讓氧氣進(jìn)入大腦，以保障腦內環(huán)境的穩定。然而，血腦屏障也將藥物阻擋在外，成為科學(xué)家治療腦神經(jīng)疾病時(shí)的障礙。在最新研究中，牛津大學(xué)的科學(xué)家使用實(shí)驗鼠體內的運載蛋白——外來(lái)體將藥物直接遞送到了實(shí)驗鼠的大腦細胞內，突破了這道屏障。外來(lái)體是一種可由多種細胞分泌的納米膜性小囊泡，它猶如體內小小的穿梭巴士，能在細胞之間來(lái)回運送物質(zhì)。

    科學(xué)家收集了從實(shí)驗鼠的樹(shù)枝狀細胞（免疫系統的一部分，可以產(chǎn)生大量外來(lái)體）內提取出來(lái)的外來(lái)體，然后，讓其同從實(shí)驗鼠的病毒（會(huì )依附于大腦內的乙酰膽堿受體上）中提取出來(lái)的蛋白質(zhì)靶結合在一起，隨后，他們將一段遺傳代碼siRNA填入外來(lái)體，再將外來(lái)體重新注入實(shí)驗鼠體內。siRNA被遞送到了大腦細胞內并關(guān)閉了一種同阿爾茨海默病有關(guān)的基因BACE1，結果顯示，BACE1基因的活動(dòng)能力降低了60%。

    研究主要負責人馬修·伍德表示，這是科學(xué)家首次使用天然系統向大腦內遞送藥物。這種方法經(jīng)過(guò)修正后也可用來(lái)治療其他身體組織疾病，比如讓外來(lái)體進(jìn)入肌肉中。

    研究人員打算用這種方法對罹患阿爾茨海默病的老鼠進(jìn)行實(shí)驗以觀(guān)察療效，并希望5年內在人體身上進(jìn)行同樣的實(shí)驗。

    英國阿爾茨海默病協(xié)會(huì )的研究主管蘇珊娜·索倫森表示，這項研究“令人興奮”，將有助于科學(xué)家研發(fā)出治療阿爾茨海默病的新療法。該協(xié)會(huì )首席研究員西蒙·雷德利也表示，該方法能設計出突破血腦屏障的藥物，但還處于實(shí)驗初期階段，想造福人類(lèi)，需要很長(cháng)時(shí)間和進(jìn)一步的實(shí)驗。