南方醫科大學(xué)南方醫院一篇有關(guān)治療地中海貧血的臨床研究論文《新移植方案改善了地中海貧血非親緣供者移植的結果》文章近日在國際權威血液學(xué)雜志《Blood》上發(fā)表。該研究因其約90%的地貧移植治愈率等結果引起血液學(xué)界高度關(guān)注，代表了當前國際上造血干細胞移植治療地貧的顯著(zhù)進(jìn)步，標志著(zhù)我國在該領(lǐng)域的臨床研究達到國際領(lǐng)先水平。　　

　　該研究采用基于靜脈注射白消安、環(huán)磷酰胺、氟達拉濱和塞替派的“南方-08-地貧”（NF-08-TM）新移植方案，著(zhù)重對82名重型β地貧患者進(jìn)行了分析。其中52人進(jìn)行了異源外周血造血干細胞移植（PBSCT），其供體來(lái)自非親屬干細胞；另外30人來(lái)自親屬供體進(jìn)行的造血干細胞移植。這些患者移植時(shí)的平均年齡為6歲，男女患者的比例為5626，平均隨訪(fǎng)時(shí)間為24個(gè)月。

　　研究結果顯示，兩組患者預期的3年總生存率和無(wú)β地中海貧血生存率分別為92.3%和90.4%（非親屬組），以及90.0%和83.3%（親屬組）；移植物排斥反應，以及III-IV級急性移植物抗宿主病的累計發(fā)生率分別為1.9%和9.6%（非親屬組），6.9%和3.6%（親屬組）；移植相關(guān)死亡的累積發(fā)生率是7.7%（非親屬組）和10.0%（親屬組）。

　　這項的研究由亞洲兒童骨髓移植臨床研究委員會(huì )主席、南方醫科大學(xué)南方醫院兒科主任李春富和其研究團隊完成。李春富介紹，2008年之前，我國造血干細胞移植治療地中海貧血治愈率為60%左右，成功率低。本研究運用新的疾病分層方法，結合NF-08-TM地貧移植方案，治愈率高達90%以上，。

　　地中海貧血又稱(chēng)海洋性貧血，是一組因合成血紅蛋白的珠蛋白肽鏈合成障礙而導致的遺傳性溶血性貧血，其中以β和α地中海貧血較為常見(jiàn)。該病在全球熱帶和亞熱帶廣為流行，廣東全省估計僅中重度β型地貧病人就有3000人左右，且每年新增重型β地貧患兒約200人。