圣路易斯(MD Consult)——2013年6月27日，百特公司宣布，美國食品藥品管理局(FDA)已批準Rixubis［凝血因子Ⅸ（重組）］用于成年B型血友病患者的常規預防性治療、出血發(fā)作控制和術(shù)前管理。B型血友病是第二常見(jiàn)的血友病類(lèi)型，是血液中自然產(chǎn)生的一種控制出血的蛋白質(zhì)——凝血因子Ⅸ數量不足造成的。據百特公司介紹，Rixubis是唯一一種同時(shí)囊括對此類(lèi)患者的常規預防和出血發(fā)作控制適應癥的重組因子Ⅸ。

　　這一批準令是基于一項Ⅰ/Ⅲ期研究的數據。該研究結果顯示，每周2次使用Rixubis預防性治療6個(gè)月，中位年出血率可達到2.0，43%的患者未發(fā)生出血。在這項研究中，無(wú)一患者產(chǎn)生對因子Ⅸ的抑制性抗體，且未報告有過(guò)敏病例。

　　臨床研究中最常見(jiàn)的不良反應為味覺(jué)障礙、四肢疼痛和furin抗體陽(yáng)性。

　　使用含因子Ⅸ的產(chǎn)品時(shí)，曾報告有發(fā)生超敏反應（包括過(guò)敏）的病例。早期過(guò)敏反應體征可進(jìn)展為過(guò)敏，包括血管神經(jīng)系統水腫、胸部壓迫感、低血壓、嗜睡、惡心、嘔吐、感覺(jué)異常、煩躁不安、喘息和呼吸困難。

　　接受Rixubis治療的患者可能產(chǎn)生對因子Ⅸ的中和抗體（抑制劑）。應通過(guò)適當的臨床觀(guān)察和實(shí)驗室檢測，定期評估患者是否產(chǎn)生因子Ⅸ抑制劑。如在使用預期劑量的情況下未達到預期的因子IX血漿活性水平，或出血未能控制，應進(jìn)行測定因子Ⅸ抑制劑濃度的分析。產(chǎn)生因子Ⅸ抑制劑的患者如再次暴露于Rixubis，發(fā)生重度超敏反應的風(fēng)險增高。