據(jù)一項利用貓所做的新研究報告稱，基因療法也許能為罹患某種罕見神經系統(tǒng)疾病的兒童提供希望。
 

    GM1神經節(jié)苷脂沉積癥會在病人的腦與脊髓中引起進行性神經細胞喪失。對患兒來說還沒有有效的療法（他們常常在5歲之前死亡）。該疾病是由一種叫做β-半乳糖苷酶的清除酶的缺乏而引起的。該酶的缺失導致了神經細胞中脂類物質的積聚。該病的癥狀包括神經系統(tǒng)退化、抽搐、肌肉與心臟問題、骨骼異常及器官腫脹。

    Victoria McCurdy及其同事在此顯示，在該疾病的貓動物模型中，基因療法可促進神經細胞的恢復并提高長期的存活率。為了在細胞中導入編碼某種功能性β-半乳糖苷酶的DNA,使得它們能自己開始產生該酶，研究人員將一種編碼β-半乳糖苷酶的腺相關性病毒載體注射到貓的腦內。

    在治療后4個月，β-半乳糖苷酶的活性在貓的神經系統(tǒng)、腦脊液和肝臟中有所增加。在追蹤研究中，接受基因療法的貓的平均存活時間比未接受治療的貓要長久許多，前者為3年，后者為8個月。許多治療過的貓仍然活著并僅表現(xiàn)出輕微的癥狀或沒有癥狀。

    這些結果表明，基因療法或對治療人的GM1神經節(jié)苷脂沉積癥有用。