來(lái)自加拿大多倫多大學(xué)健康網(wǎng)絡(luò )的資深科學(xué)家、加拿大干細胞生物學(xué)研究主席John Dick博士和意大利Telethon基因治療研究所的Luigi Naldini共同領(lǐng)導了這一研究。上世紀90年代，Dick發(fā)現并不是所有的癌癥干細胞都是經(jīng)歷相同的步驟發(fā)展而來(lái)的。尤其是，只有小部分的具有自我更新能力的白血病細胞能發(fā)展成腫瘤，從而第一次提出了“癌癥干細胞”的概念，被人們譽(yù)之為癌癥干細胞研究之父。

    作為癌癥干細胞領(lǐng)域的開(kāi)創(chuàng )者，他分別于1994年和2007年鑒別出了白血病干細胞和結腸癌干細胞。2011年，Dick博士以最純粹的形式分離出了單個(gè)人類(lèi)造血干細胞，這一細胞能夠再生成整個(gè)血液系統，從而為臨床應用鋪平了道路。

    “第一次在人類(lèi)造血干細胞中，我們確立了一類(lèi)新的非編碼RNA——miRNA代表了操控這些細胞的一種新方法，為擴增它們滿(mǎn)足治療應用開(kāi)啟了大門(mén)，”Dick博士說(shuō)。

    論文的主要作者、安大略省癌癥研究所Eric Lechman博士說(shuō)這一主控基因microRNA 126 （miR-126）通常是通過(guò)維持數百種基因沉默控制它們的表達，從而將干細胞維持在一種不分裂的休眠狀態(tài)。鑒于此，他們開(kāi)發(fā)了一種方法利用一種專(zhuān)門(mén)設計的病毒載體將過(guò)量的miR-126結合位點(diǎn)導入到干細胞中。

    “這種病毒就像清潔海綿一樣，抹掉了細胞內的特異miRNA。使得正常受到抑制的基因顯著(zhù)表達，我們隨后觀(guān)察到造血干細胞長(cháng)期擴增，不會(huì )耗竭，也沒(méi)有發(fā)生惡性轉化，”Lechman說(shuō)。

    Dick博士補充說(shuō)：“我們已經(jīng)證實(shí)如果清除這一miRNA，就可以擴增干細胞同時(shí)維持它們的身份不變。這對于長(cháng)期擴增干細胞供患者使用至關(guān)重要，”意大利Telethon基因治療研究所主任Luigi Naldini博士說(shuō)。