美國研究人員報告說(shuō)，他們通過(guò)剔除某種關(guān)鍵基因，明顯改善了患鐮狀細胞貧血病小鼠的癥狀。這一研究為治療人類(lèi)鐮狀細胞貧血病提供了新思路。

    鐮狀細胞貧血病是一種較常見(jiàn)的遺傳性血液疾病，患者紅細胞中的血紅蛋白突變，由圓圈形變?yōu)殓牭缎危易兊媒┯玻M(jìn)而阻塞毛細血管，阻礙血液流動(dòng)。與此同時(shí)，紅細胞的存活期也縮短，從而導致貧血。

    通常，嬰兒出生6個(gè)月左右體內就不再制造“胚胎版”血紅蛋白，轉而制造“成人版”血紅蛋白，“成人版”血紅蛋白發(fā)生突變后會(huì )引發(fā)鐮狀細胞貧血病。此前研究表明，對患有該病的孩子，如果能將“胚胎版”血紅蛋白重新引入其體內，可以幫助減輕鐮狀細胞貧血病的損害。

    哈佛大學(xué)醫學(xué)院等機構研究人員在實(shí)驗中發(fā)現，一種名為BCL11a的基因會(huì )間接地抑制“胚胎版”血紅蛋白的制造。他們利用基因工程技術(shù)，把患鐮狀細胞貧血病的成年實(shí)驗鼠體內的BCL11a基因剔除。結果發(fā)現，實(shí)驗鼠開(kāi)始重新生產(chǎn)“胚胎版”血紅蛋白，其鐮狀細胞貧血病癥狀也得到明顯改善。

    相關(guān)研究成果將發(fā)表在最新一期美國《科學(xué)》雜志上。資助這項研究的美國全國心、肺、血液研究所代理所長(cháng)蘇珊·舒林表示，這一發(fā)現為未來(lái)治療鐮狀細胞貧血病提供了重要的新靶點(diǎn)。