2011年2月17日，美國食品與藥物管理局（FDA）發(fā)布公告，批準Corifact用于預防先天性凝血因子X(jué)III缺乏癥患者的出血癥。
　　先天性凝血因子X(jué)III缺乏癥是一種罕見(jiàn)的基因缺陷病。Corifact是首個(gè)被FDA批準用于治療該病的制劑。
　　凝血因子X(jué)III是一種存在于血液循環(huán)并參與正常凝血過(guò)程的重要物質(zhì)。先天性凝血因子X(jué)III缺乏癥患者體內無(wú)法生成足夠量的凝血因子X(jué)III。如果不予以治療，這些患者便有威及生命的出血危險。
　　先天性凝血因子X(jué)III缺乏癥是一種罕見(jiàn)病，美國每300萬(wàn)到500萬(wàn)人中有1人得此病。這種凝血因子的缺乏可能會(huì )導致軟組織瘀傷、粘膜出血和致命性顱內出血。患有凝血因子X(jué)III缺乏癥的新生兒可能在出生時(shí)有臍帶出血。
　　“該制劑有助于填補一項重要需求”，FDA生物制品評價(jià)和研究中心主任Karen Midthun博士說(shuō)。
　　Corifact獲得FDA罕用藥資格，因為其適用于一種罕見(jiàn)病或罕見(jiàn)狀態(tài)。Corifact雖然根據FDA加速批準規定被批準上市，但它仍需完成一項持續研究，以證明患者實(shí)際的臨床獲益與迄今取得研究數據所預期的一致。
　　FDA基于1項對先天性凝血因子X(jué)III缺乏癥患者的臨床研究結果批準了Corifact。該研究納入14例患者，其中包括兒童。研究中，被觀(guān)察到的最常見(jiàn)副作用是過(guò)敏反應（過(guò)敏、皮疹、瘙癢和紅斑）、寒戰、發(fā)燒、關(guān)節痛、頭痛、凝血酶-抗凝血酶水平升高以及肝酶升高。