骨髓增生異常綜合征（MDS）是一組常見(jiàn)的異質(zhì)性髓系克隆性惡性疾病。定期紅細胞輸注是骨髓增生異常綜合征的主要治療措施，但輸血和骨髓增生異常綜合征本身繼發(fā)的鐵過(guò)載會(huì )影響骨髓增生異常綜合征患者的生存。口服鐵螯合劑地拉羅司（恩瑞格？）的廣泛使用標志著(zhù)鐵過(guò)載治療新時(shí)代的來(lái)臨。不斷涌現的循證醫學(xué)證據顯示：鐵螯合治療不僅可以安全、高效地清除體內蓄積的鐵，還可能改善骨髓增生異常綜合征患者的造血功能，同時(shí)帶來(lái)顯著(zhù)的生存獲益。
 

    鐵過(guò)載嚴重危害骨髓增生異常綜合征患者的生存

    據統計，骨髓增生異常綜合征全球發(fā)病率為5例/10萬(wàn)人，85%的患者最終需要定期輸注紅細胞， 大約30%的患者會(huì )進(jìn)展至急性髓性白血病（AML）。不同骨髓增生異常綜合征預后分組的患者在總體生存方面存在明顯差異：從數周到數年不等。

    貧血致骨髓增生異常綜合征患者器官損傷和生存率降低

    因骨髓衰竭引起的貧血可能導致骨髓增生異常綜合征患者發(fā)生器官損害和早期死亡。意大利一項研究顯示，血紅蛋白（Hb）<10.4 g/dl的骨髓增生異常綜合征患者發(fā)生心臟肥大和重構的風(fēng)險顯著(zhù)增加。另有研究提示，重度貧血可增加骨髓增生異常綜合征患者非白血病死亡和早期心臟死亡風(fēng)險。此外，Hb水平還與骨髓增生異常綜合征患者的生活質(zhì)量直接相關(guān)。

    以輸血為主的支持治療是改善貧血的主要措施，也是骨髓增生異常綜合征的基礎治療。美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò )（NCCN）《骨髓增生異常綜合征治療指南》等權威指南均強調，對具有貧血癥狀的骨髓增生異常綜合征患者進(jìn)行任何治療，均需要將輸血作為輔助治療手段。

    鐵過(guò)載是骨髓增生異常綜合征患者的重要臨床問(wèn)題

    長(cháng)期紅細胞輸注導致鐵代謝障礙是骨髓增生異常綜合征出現鐵過(guò)載的重要原因。同時(shí)，因骨髓增生異常綜合征患者的貧血、缺氧和異常紅系造血等導致的鐵調素調節異常也參與了鐵過(guò)載的發(fā)生。鐵調素是體內調節鐵穩態(tài)的一種重要激素，不同骨髓增生異常綜合征亞型患者的鐵調素水平不同。貧血、缺氧和無(wú)效紅細胞生成會(huì )減少鐵調素生成，這些情況多見(jiàn)于難治性貧血伴環(huán)狀鐵粒幼細胞（RARS），故RARS型骨髓增生異常綜合征患者的鐵調素水平最低。鐵調素水平低于正常范圍的患者的胃腸道鐵吸收增加，從而使得患者的肝鐵水平迅速增高。